Essai de phase 2 évaluant l’efficacité du BuCy2 (busulfan, cyclophosphamide) comme conditionnement myéloablatif avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde.

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Leucémie aiguë myéloïde.

Spécialité(s) :

  • Chimiothérapie
  • Greffe

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Entre 18 et 55 ans

Promoteur :

Pierre Fabre

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Avancement de l'essai :

Ouverture effective le : 17/05/2010
Nombre d'inclusions prévues en France : 18
Nombre d'inclusions prévues tous pays : 28
Nombre effectif en France : 22 au 15/05/2012
Nombre effectif tous pays : 30 au 15/05/2012
Clôture effective le : 15/05/2012

Résumé

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’un traitement préparatoire à la greffe de cellules souches hématopoïétiques et associant du busulfan et du cyclophosphamide, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde. Les patients recevront une perfusion par jour de busulfan et de cyclophosphamide pendant 4 jours, la semaine précédant la greffe de cellules souches. La dose journalière de busulfan sera adaptée en fonction du dosage plasmatique de busulfan.

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Entre 18 et 55 ans

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF1360
  • EudraCT/ID-RCB : 2009-016601-42
  • Liens d'intérêt : https://icrepec.afssaps.fr/Public/essai.php?num=2009-016601-42

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Non
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 2
  • Etendue d'investigation : multicentrique - Europe

Contacts de l’essai

Scientifique de l'essai

- NON PRéCISé

,
null ,

Contact public de l'essai

- NON PRéCISé

,
null ,

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Étude de phase II multicentrique avec utilisation d’un conditionnement myéloablatif par IV BuCy2 en une perfusion par jour et en ciblant la partie haute de la fenêtre thérapeutique du busulfan chez les patients traités pour une leucémie aiguë myéloïde (LAM) en première rémission complète (RC1) avant greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH).

Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’un essai de phase 2, non randomisé et multicentrique. Les patients reçoivent du busulfan et du cyclophosphamide IV de J-7 à J-5 précédant la greffe de cellules souches hématopoïétiques. La dose journalière de busulfan est adaptée en fonction du dosage plasmatique.

Objectif(s) principal(aux) : Cibler la partie haute de la fenêtre thérapeutique.

Objectifs secondaires :

  • Confirmer la variabilité intra-patient de la pharmacocinétique du busulfan.
  • Explorer les relations entre la pharmacocinétique et l'innocuité et/ou les paramètres d'efficacité.
  • Déterminer le profil de tolérance de l’association.
  • Déterminer le profil d’efficacité du BuCy2.
  • Déterminer le taux de rechute à 1 et 2 ans.
  • Déterminer la survie globale à 1 et 2 ans.

Critères d’inclusion :

  • Age ≥ 18 ans et ≤ 55 ans.
  • Leucémie aiguë myéloïde en 1ère rémission complète.
  • Greffe allogénique de cellules souches hématopoïétique prévue.
  • Espérance de vie > 3 mois.
  • Indice de Karnofsky ≥ 70%.
  • Score de comorbidité < 3 (Sorror HCT-CI).
  • Tests biologiques hépatiques : transaminases ≤ 2 x LNS, bilirubine <= 1,5 x LNS.
  • Fonction rénale : créatinine < 1,5 x LNS ou clairance de la créatinine > 75 %.
  • Fonction cardiaque : FEVG ≥ 50%.
  • Fonction pulmonaire : FEV1/CVF ≥ 60% attendus (corrigé de l'hémoglobine), ou DLCO >= 50% de la valeur prédite.
  • Contraception efficace pour les hommes en âge de procréer pendant toute la durée de l'essai et pour les femmes, 2 mois avant le début et jusqu'à 6 mois après l'arrêt du traitement.
  • Test de grossesse négatif dans les 72 heures précédant le début du traitement.
  • Voie veineuse centrale disponible.
  • Consentement éclairé signé.

Critères de non inclusion :

  • Maladie ou condition médicale grave, concomitante ou signe clinique ou microbiologique d’infection.
  • Pathologie instable.
  • Hépatites, cirrhose, active ou chronique.
  • Deuxième greffe nécessitant une modification de la dose de busulfan.
  • Antécédent de maladie hépatique.
  • Traitement antérieur par voriconazole.
  • Surcharge en fer hépatique.
  • Hypersensibilité connue aux médicaments de structure chimique semblable aux traitements à l’étude.
  • Sérologie VIH, VHB ou VHC positive.
  • Participation à un essai clinique évaluant un produit expérimental dans les 30 jours précédant le début de l’essai.
  • Pathologie cardio-vasculaire, neurologique ou systémique, cliniquement significative rendant difficile la mise en œuvre du protocole.
  • Suivi clinique impossible pour des raisons psychologiques, familiales, sociales ou géographiques.
  • Femme enceinte ou allaitant.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : ND

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