Etude 4202-ONC-203 : étude de phase 2, évaluant l'étavopivat pour le traitement de l'anémie, chez les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD)

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Syndrome myélodysplasique à risque très faible, faible ou intermédiaire selon IPSS-R
  • Anémie chez les patients adultes présentant un SMD à très faible risque, à faible risque ou à risque intermédiaire.

Spécialité(s) :

  • Soins de Support

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Supérieur ou égal à 18 ans.

Promoteur :

Forma Therapeutics

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Avancement de l'essai :

Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 15/10/2022
Fin d'inclusion prévue le : 15/05/2025
Fin d'inclusion effective le : 15/07/2024
Dernière inclusion le : 17/12/2024
Nombre d'inclusions prévues:
France: -
Tous pays: 45
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: 17
Nombre de centre prévus :
France: 5
Tous pays: 18

Résumé

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'étavopivat (FT-4202) pour le traitement de l'anémie chez les patients adultes présentant un SMD à très faible risque, à faible risque ou à risque intermédiaire. Les patients recevront de l’etavopivat une fois par jour jusqu’à la progression ou intolérance au traitement.

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF-005060
  • EudraCT/ID-RCB : 2022-001253-23
  • Liens d'intérêt : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05568225

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Non
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 2
  • Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : A Phase 2 Open-Label Study to Evaluate Etavopivat for the Treatment of Anemia in Patients With Myelodysplastic Syndromes (MDS)

Résumé à destination des professionnels : Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'étavopivat (FT-4202) pour le traitement de l'anémie chez les patients adultes présentant un SMD à très faible risque, à faible risque ou à risque intermédiaire. Les patients recevront de l’etavopivat une fois par jour jusqu’à la progression ou intolérance au traitement.

Objectif(s) principal(aux) : Évaluer l'amélioration hématologique sur la base d'une réponse érythroïde (HI -E) d'une durée ≥ 8 semaines chez les patients atteints de SMD après 16 semaines de traitement par l'étavopivat

Critères d’inclusion :

  • Âge ≥ 18 ans au moment de la première dose.
  • Diagnostic documenté de syndrome myélodysplasique (SMD) idiopathique/de novo selon la classification de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) qui répond à la classification IPSS-R des maladies à risque très faible, faible ou intermédiaire, et : < 5 % d'explosions dans la moelle osseuse sur la base d'un examen pathologique local ; < Anomalies cytogénétiques à risque intermédiaire selon IPSS-R
  • Anémie définie comme : Non dépendante des transfusions (NTD) : sujets présentant une concentration moyenne d'Hb < 10,0 g/dL de 2 mesures (1 effectuée dans les 3 jours précédant le jour 1 et l'autre effectuée 7 à 28 jours avant le jour 1, non influencée par transfusion de globules rouges dans les 7 jours suivant la mesure) et < 3 transfusions de globules rouges pour anémie au cours des 16 semaines précédant le jour 1 de l'administration de l'étavopivat ; OU Dépendant des transfusions (TD) : sujets ayant reçu ≥ 3 unités de globules rouges pour le traitement de l'anémie dans les 16 semaines précédant le jour 1.
  • Taux d'érythropoïétine sérique > 200 U/L, OU, si ≤ 200 U/L, le sujet est insensible, réfractaire ou intolérant aux agents stimulant l'érythropoïèse, ou les agents stimulant l'érythropoïèse sont contre-indiqués ou indisponibles.
  • Statut de performance ECOG ≤ 2
  • Le sujet ne répond pas, est réfractaire ou intolérant au luspatercept, ou le luspatercept est contre-indiqué ou non indiqué.
  • Aucune option de traitement alternative n'est disponible et/ou appropriée pour le sujet, à la discrétion de l'investigateur.
  • Le patient est disposé et capable de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole.
  • Les patientes, si elles sont de sexe féminin et en âge de procréer, doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception acceptables et accepter de ne pas donner d'ovules depuis le début de l'étude jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, et qui, si elles sont de sexe masculin, sont prêtes à utiliser des méthodes de contraception acceptables et accepter de ne pas donner de sperme, du début de l'étude jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Le patient a fourni un consentement éclairé documenté ; le formulaire de consentement éclairé (ICF) doit être examiné et signé par chaque patient avant toute évaluation/procédure liée à l'étude.

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