Etude AB15003 : étude de phase 3 randomisée, comparant le masitinib oral par rapport à un placebo, dans le traitement de patients ayant une mastocytose systémique grave fumante ou indolente, ne répondant pas à un traitement symptomatique optimal.
Mis à jour le
Type(s) de cancer(s) :
- Mastocytose systémique.
Spécialité(s) :
- Thérapies Ciblées
Sexe :
hommes et femmes
Catégorie âge :
Entre 18 et 75 ans.
Promoteur :
AB Science
Etat de l'essai :
ouvert aux inclusions
Avancement de l'essai :
Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 01/07/2020
Fin d'inclusion prévue le : 15/12/2022
Fin d'inclusion effective le : -
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: 93
Tous pays: 140
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: -
Tous pays: -
Résumé
La mastocytose est une maladie rare caractérisée par un excès de mastocytes dans la peau et/ou d’autres organes. Les mastocytes sont des globules blancs jouant un rôle dans l’inflammation et l’allergie, car ils délivrent dans les tissus des médiateurs tels que l’héparine, l’histamine, des cytokines qui font gonfler les tissus et dilatent les vaisseaux sanguins. Les manifestations cliniques de la mastocytose sont liées, d’une part, à l’accumulation de mastocyte dans les tissus et, d’autre part, aux effets des médiateurs qu’ils libèrent, responsables de manifestations inflammatoires d’allure allergique. Le masitinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase administré par voie orale. Il module l’activité des mastocytes et des macrophages, cellules importantes pour l’immunité, en ciblant un nombre limité de kinases sans inhiber, à des doses thérapeutiques, les kinases associées à des toxicités connues. L’objectif de l’étude est de comparer le masitinib oral par rapport à un placebo dans le traitement de patients ayant une mastocytose systémique grave fumante ou indolente, ne répondant pas à un traitement symptomatique optimal. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : Les patients du 1er groupe recevront des comprimés de masitinib, 2 fois par jour. Le masitinib sera administré en complément d’un traitement symptomatique concomitant optimal. Les patients du 2ème groupe recevront un placebo en complément d’un traitement symptomatique concomitant optimal.
Population cible
- Type de cancer : thérapeutique
- Sexe : hommes et femmes
- Age : Entre 18 et 75 ans.
Références de l'essai
- N°RECF : RECF4115
- EudraCT/ID-RCB : 2016-001447-39
- Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT04333108
Caractéristiques de l'essai
- Type de l'essai : thérapeutique
- Essai avec tirage au sort : Oui
- Essai avec placebo : Oui
- Phase : 3
- Etendue d'investigation : multicentrique - Monde
Contacts de l’essai
Détails plus scientifiques
Titre officiel de l’essai : Phase 3 study to compare oral masitinib to placebo in treatment of patients with smouldering or indolent severe systemic mastocytosis, unresponsive to optimal symptomatic treatment.
Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’une étude de phase 3, randomisée, en groupes parallèles, en quadruple aveugle et multicentrique. Les patients sont randomisés en 2 bras : - Bras A (expérimental) : les patients reçoivent du masitinib PO, 2 fois par jour. Le masitinib est administré en complément d’un traitement symptomatique concomitant optimal. - Bras B (contrôle) : les patients reçoivent un placebo PO en complément d’un traitement symptomatique concomitant optimal.
Objectif(s) principal(aux) : Déterminer la réponse cumulée dans au moins un des trois symptômes de base graves de la libération du médiateur des mastocytes (prurit, bouffée de chaleur ou dépression).
Objectifs secondaires :
- Déterminer la réponse cumulée dans au moins un des quatre symptômes de base graves de la libération du médiateur des mastocytes (prurit, bouffée de chaleur, dépression ou asthénie).
- Déterminer la réponse cumulée dans au moins un des deux symptômes de base graves de la libération du médiateur des mastocytes (prurit ou bouffée de chaleur).
- Déterminer la réponse cumulée sur chacun des handicaps individuels.
Critères d’inclusion :
- Age ≥ 18 ans et ≤ 75 ans.
- Mastocytose systémique fumante ou mastocytose systémique indolente histologiquement confirmée et mesurable.
- Un excès de mastocytes ou une présence de mastocytes anormaux dans au moins deux organes (parmi la peau, la moelle osseuse et le tractus gastro-intestinal).
- Symptômes graves de mastocytose pendant la phase d’inclusion de 14 jours, dont au moins un parmi : le prurit (score ≥9), les bouffées de chaleur (≥ 8 par semaine) et la dépression ((HAMD-17) ≥ 19 selon l’échelle de Hamilton).
- Echec du traitement des symptômes documenté (au cours des 2 dernières années) avec au moins deux des traitements symptomatiques utilisés à la dose optimisée : anti-H1, anti-H2, inhibiteur de la pompe à protons, antidépresseurs, cromoglycate de sodium et antileukotriène.
- Patient affilié ou bénéficiaire d’un régime de sécurité sociale.
- Consentement éclairé signé.
Critères de non inclusion :
- Mastocytose cutanée, mastocytose systémique avec une maladie hématologique clonale associée non mastocytaire (SM-AHNMD), leucémie mastocytaire (MLC), mastocytose systémique agressive (ASM).
- Traitement antérieur avec tout inhibiteur de la tyrosine kinase.
- Traitement avec tout agent expérimental dans les 8 semaines précédant l’inclusion.
- Femme enceinte ou en cours d’allaitement.
Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Réponse cumulée.
Carte des établissements
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Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse
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Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Grenoble Alpes
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Centre Hospitalier Universitaire (CHU) d'Amiens Picardie
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Le centre de référence maladies rares des mastocytoses (CEREMAST)
Hôpital Necker-Enfants Malades
75743 Paris
Île-de-France