Étude AZA-MDS-003 : étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, comparant l'efficacité et la tolérance de l'azacitidine orale associé à un soin de support optimal par rapport à un placebo associé à un soin de support optimal, chez des patients ayant une thrombopénie et une anémie avec dépendance transfusionnelle en globules rouges induites par un syndrome myélodysplasique de faible risque (critères PSS).

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Syndrome myélodysplasique de faible risque.

Spécialité(s) :

  • Chimiothérapie
  • Soins de Support

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Supérieur ou égal à 18 ans.

Promoteur :

Celgene

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Avancement de l'essai :

Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 15/04/2013
Fin d'inclusion prévue le : 15/06/2019
Fin d'inclusion effective le : 24/05/2018
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: -
Tous pays: 386
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: 9
Tous pays: -

Résumé

L’objectif de cette étude est de comparer l'efficacité et la tolérance de l'azacitidine orale associé à un soin de support optimal par rapport à placebo associé à un soin de support optimal, chez des patients ayant une thrombopénie et une anémie avec dépendance transfusionnelle en globules rouges induites par un syndrome myélodysplasique de faible risque (critères PSS). Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront des comprimés d’azacitidine administrés tous les jours pendant trois semaines, répétés toutes les quatre semaines , associés à un soin de support optimal. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo associé à un soin de support optimal selon les mêmes modalités que dans le premier groupe. Dans le cadre de cette étude, ni le patient, ni le médecin ne connaitront le type de traitement attribué (azacitidine ou placebo).

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF2325
  • EudraCT/ID-RCB : 2012-002471-34
  • Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT01566695

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Oui
  • Essai avec placebo : Oui
  • Phase : 3
  • Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Contacts de l’essai

Scientifique de l'essai

- NON PRéCISé

,
null ,

Contact public de l'essai

- NON PRéCISé

,
null ,

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, comparant l'efficacité et la tolérance de l’azacitidine orale plus soin de support optimal versus Placebo plus soin de support optimal, chez des patients atteints de thrombopénie et d’anémie avec dépendance transfusionnelle en globules rouges induites par un syndrome myélodysplasique de faible risque (critères PSS).

Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et multicentrique. Les patients sont randomisés en deux bras : - Bras A : les patients reçoivent un traitement par azacitidine PO, tous les jours pendant 21 jours, répété tous les 28 jours, associé à un soin de support optimal. - Bras B : les patients reçoivent un placebo associé à un soin de support optimal selon les mêmes modalités que dans le bras A.

Objectif(s) principal(aux) : Évaluer l’indépendance transfusionnelle en globules rouges.

Objectifs secondaires :

  • Évaluer le nombre de patients vivants.
  • Évaluer la réponse plaquettaire de l'amélioration hématologique.
  • Évaluer la durée de l'indépendance transfusionnelle en globules rouges.
  • Évaluer le temps jusqu’à l'indépendance transfusionnelle en globules rouges.
  • Évaluer la progression vers la leucémie myéloïde aiguë (LMA).
  • Évaluer le temps de la progression vers la LMA.
  • Évaluer la réponse érythroïde de l'amélioration hématologique.
  • Évaluer l’indépendance transfusionnelle en plaquettes.
  • Évaluer la durée de l'indépendance transfusionnelle en plaquettes.
  • Évaluer le temps jusqu’à l'indépendance transfusionnelle en plaquettes.
  • Évaluer la réponse hématologique.
  • Évaluer les événements hémorragiques cliniquement significatifs.
  • Évaluer le nombre de patients présentant des événements indésirables.
  • Évaluer la qualité de vie liée à la santé.
  • Évaluer l’utilisation des ressources de soins de la santé.

Critères d’inclusion :

  • Age ≥ 18 ans.
  • Diagnostic d’un syndrome myélodysplasique confirmé.
  • Anémie nécessitant des transfusions de globules rouges.
  • Thrombopénie (maintenue pendant au moins 21 jours) dans les 14 jours avant la randomisation.
  • Patient acceptant deux ponctions et/ou biopsies de la moelle osseuse, ou plus pendant l’étude.
  • Indice de performance ≤ 2 (ECOG).
  • Patient acceptant d’adhérer au programme de prévention de la grossesse comme l'exige le protocole.
  • Consentement éclairé signé.

Critères de non inclusion :

  • Traitement antérieur par azacitidine, décitabine, lénalidomide ou autre traitement par agent hypométhylant.
  • Traitement, ciblé ou expérimental, cytotoxique ou chimiothérapeutique, par un agent stimulant la thrombopoïèse, un agent stimulant l'érythropoïèse, ou par un autre facteur de croissance hématopoïétique des globules rouges, dans les 28 jours avant la randomisation.
  • Traitement concomitant par un agent chélateur du fer (excepté l’administration d’une dose stable dans au moins les 8 semaines avant la randomisation), des corticostéroïdes (excepté l’administration d’une dose stable ou décroissante dans la semaine ou plus avant la randomisation pour des raisons médicales autres que le SMD).
  • Greffe allogénique ou autologue de cellules souches antérieure.
  • Syndrome myélodysplasique (SMD) secondaire ou hypoplasique, ou un autre sous-type avec éligibilité à une immunothérapie.
  • Patient éligible à une autogreffe ou allogreffe de cellules souches.
  • Antécédent d'une affection abdominale inflammatoire (maladie de Chrohn ou colite ulcéreuse), d'une maladie coeliaque (sprue nostras), d’une gastrectomie, d’une ablation de l'intestin grêle supérieur, ou de tout autre trouble ou altération gastro-intestinale.
  • Thrombopénie secondaire à d'autres causes possibles, y compris à un médicament, un trouble immunitaire, ou à un trouble microvasculaire.
  • Événement indésirable suite à un traitement antérieur, cliniquement significatif, quelle que soit la période.
  • Cardiopathie active, significative dans les 6 mois précédents.
  • Infection fongique, bactérienne ou virale systémique non contrôlée.
  • Anémie cliniquement significative connue, suite à une carence en fer, en vitamine B12 ou en folate, ou anémie hémolytique auto-immunitaire ou héréditaire, ou saignement gastro-intestinal.
  • Fonction hépatique, rénale et coagulation anormale.
  • Hypersensibilité suspectée ou connue à l'azacitidine ou au mannitol.
  • Antécédent d’un autre cancer à l'exception du carcinome du col utérin in situ, ou du carcinome cutané basocellulaire, ou un carcinome de sein in situ, considérés comme ayant été correctement traités depuis plus de trois ans.
  • Sérologie VIH positive ou infection par le virus de l’hépatite B ou C connue.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Indépendance transfusionnelle en globules rouges.

Carte des établissements