Etude BALLI-01 : première étude de chez l'homme, d'escalade de dose et d'extension de l'UCART22 administré par voie intraveineuse visant à évaluer la sécurité et l'activité clinique d'UCART22 et de déterminer la dose maximale tolérée et la dose recommandée de phase 2 chez des patients ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) récidivante ou réfractaire.

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récidivante ou réfractaire.

Spécialité(s) :

  • Thérapie Cellulaire (CAR-T...)

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Entre 5 et 70 ans

Promoteur :

Cellectis

Etat de l'essai :

ouvert aux inclusions

Avancement de l'essai :

Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 14/10/2019
Fin d'inclusion prévue le : 31/12/2023
Fin d'inclusion effective le : -
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: -
Tous pays: 40
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: 5
Tous pays: 17

Résumé

La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer lié à la multiplication incontrôlée de lymphoblastes qui envahissent la moelle osseuse. Celle-ci ne peut alors plus fonctionner correctement et, notamment, assurer la production des cellules sanguines normales. La LAL est une maladie rare puisque l’on compte moins de 300 nouveaux cas chaque année en France. 


L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'activité clinique d'UCART22 et de déterminer la dose maximale tolérée et la dose recommandée de phase 2.


L'étude se divisera en 2 phases :


- Phase augmentation de la dose : Plusieurs doses testées d'UCART22 jusqu'à ce que la dose maximale tolérée soit identifiée et que la dose recommandée de phase 2 soit établie.


- Phase extension de dose : UCART22 administré à la dose recommandée de phase 2.

Population cible

  • Type de cancer : Leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récidivante ou réfractaire.
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Entre 5 et 70 ans

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF-005380
  • EudraCT/ID-RCB : 2022-502305-15-00
  • Liens d'intérêt : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04150497

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Non
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 1-2
  • Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Open Label Dose-escalation and Dose-expansion Study to Evaluate the Safety, Expansion, Persistence and Clinical Activity of UCART22 (Allogeneic Engineered T-cells Expressing Anti-CD22 Chimeric Antigen Receptor) in Patients With Relapsed or refractoryCD22+ B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL).

Résumé à destination des professionnels : Il s'agit d'une première étude ouverte chez l'homme, d'escalade de dose et d'extension de l'UCART22 administré par voie intraveineuse visant à évaluer la sécurité et l'activité clinique d'UCART22 et de déterminer la dose maximale tolérée et la dose recommandée de phase 2 chez des patients ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) récidivante ou réfractaire. <p><br></p>L'étude se divise en 2 phases :<p><br></p>- Phase augmentation de la dose : Plusieurs doses testées d'UCART22 jusqu'à ce que la dose maximale tolérée soit identifiée et que la dose recommandée de phase 2 soit établie. <p><br></p>- Phase extension de dose : UCART22 administré à la dose recommandée de phase 2.

Objectif(s) principal(aux) : Evaluer la sécurité et l'efficacité d'UCART22 et de déterminer la dose maximale tolérée et la dose recommandée de phase 2.

Objectifs secondaires :

  • Evaluer le taux de réponse global selon les critères de réponse pour la leucémie lymphoblastique aiguë selon l'évaluation de l'investigateur.
  • Evaluer la durée de la réponse.
  • Evaluer la survie globale et la survie sans progression.
  • Evaluer le profil pharmacocinétique/niveaux d'exposition du CLLS52 (Alemtuzumab) utilisé pendant la lymphodéplétion.

Critères d’inclusion :

  • Cellules blastiques B-ALL exprimant CD22.
  • Diagnostiqué avec une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) récidivante ou réfractaire.
  • Le traitement antérieur doit inclure au moins un schéma de chimiothérapie standard et au moins un schéma de sauvetage.
  • Age > 15 ans et ≤ 70 ans.

Critères de non inclusion :

  • Thérapie cellulaire antérieure ou thérapie cellulaire ou génique expérimentale dans les 60 jours précédant l'inscription.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Incidence des événements indésirables, événements indésirables graves et toxicité limitant la dose.

Carte des établissements

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