Etude CA055-026 : étude de phase 2-3 randomisée évaluant la sécurité d’emploi et l’efficacité d'une chimiothérapie par l’azacitidine orale chez des patients ayant une maladie de la moelle osseuse pouvant engendrer un cancer du sang.

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Syndrome myélodysplasique (OMS 2016) de risque faible ou intermédiaire (score IPSS-R entre 1,5 et 4,5).

Spécialité(s) :

  • Chimiothérapie

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Supérieur ou égal à 18 ans.

Promoteur :

Bristol Myers Squibb (BMS)

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Avancement de l'essai :

Ouverture prévue le : 14/12/2022
Ouverture effective le : 24/04/2023
Fin d'inclusion prévue le : 21/08/2025
Fin d'inclusion effective le : -
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: 25
Tous pays: 230
Nombre d'inclusions faites :
France: 1
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: 7
Tous pays: 120

Résumé

Le syndrome myélodysplasique désigne un groupe de maladies proches dans lesquelles des cellules sanguines anormales se développent dans la moelle osseuse. Le syndrome myélodysplasique n'est pas un cancer, mais il peut se transformer en leucémie aiguë myéloblastique. Le<span style="color: rgb(77, 81, 86);"> score </span>IPSS classe la maladie en fonction des risques, notamment celui d'évolution vers une leucémie aiguë myéloblastique.&nbsp; L'objectif de l'étude est de déterminer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’azacitidine orale chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque IPSS-R faible ou intermédiaire. L’étude comprendra 2 parties. Lors de la 1ère partie , les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes. Les patients du 1er groupe recevront une dose 1 d'azacitidine et les patients du 2ème groupe recevront une dose 2 d'azacitidine, afin de déterminer la dose recommandée pour la 2ème partie de l'étude. Lors de 2ème partie, les patients seront répartis en 2 groupes Les patients du 1er groupe recevront l'azacitidine à la dose recommandée déterminée lors de la 1ère partie, et les patients du 2ème groupe recevront un placebo.

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF-005152
  • EudraCT/ID-RCB : 2022-500479-29-00
  • Liens d'intérêt : https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05469737

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Oui
  • Essai avec placebo : Oui
  • Phase : 2-3
  • Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Étude de Phase 2/3, multicentrique, randomisée, d’optimisation de dose (Partie I), en double Aveugle (Partie II) comparant l’efficacité et la sécurité d'emploi de l’azacitidine orale (Oral-Aza, ONUREG®) plus meilleurs soins de support (MSS) versus placebo plus MSS chez des patients atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) de risque IPSS-R faible ou intermédiaire

Résumé à destination des professionnels : Il s'agit d'une étude de phase 2-3, randomisée, en double aveugle pour la phase 3, et multicentrique. L’étude comprend 2 parties : partie en ouvert, d’optimisation de dose (Phase 2) et partie en double aveugle (Phase 3). Phase 2 : les patients sont randomisés en 2 bras. - Bras A : Les patients reçoivent l'azacitidine orale Dose 1 + meilleurs soins de support - Bras B : Les patients reçoivent l'azacitidine orale Dose 2 + meilleurs soins de support Phase 3 : Les patients sont randomisés en 2 bras. - Bras A : Les patients reçoivent l'azacitidine orale Dose recommandée pour la Phase 3 + meilleurs soins de support pendant au moins 6 cures de 4 semaines. - Bras B : Les patients reçoivent un placebo + meilleurs soins de support pendant au moins 6 cures de 4 semaines. A l'inclusion, les patients ont un examen indépendant centralisé de la pathologie et de la cytogénétique. L'efficacité et la sécurité d'emploi de l'azacitidine orale, ainsi que les taux sanguins de plaquettes et la qualité de vie, sont évalués à des moments précis au cours de l'étude.

Objectif(s) principal(aux) : Evaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de deux schémas posologiques différents de l'azacitidine orale. Recommander la dose optimale pour l’étude de phase 3.

Objectifs secondaires :

  • PHASE 2 :
  • Evaluer et estimer la réponse globale et la meilleure réponse à l'azacitidine orale.
  • Estimer la durée de la rémission complète.
  • Evaluer et estimer l’indépendance transfusionnelle en concentrés de globules rouges et en plaquettes après un traitement par l'azacitidine orale.
  • PHASE 3 :
  • Evaluer la rémission complète après 24 semaines de traitement pour les deux bras de l’étude.
  • Evaluer et estimer la réponse globale et d’autres mesures de la réponse, y compris, l’indépendance transfusionnelle et la durée des réponses.
  • Evaluer et estimer la survie globale, la survie sans événement, le délai d’évolution en leucémie aiguë myéloïde et le délai jusqu’au traitement ultérieur.
  • Surveiller la surcharge en fer.
  • Evaluer la sécurité d’emploi.
  • Evaluer et caractériser la qualité de vie liée à la santé et l’utilisation des ressources de santé.

Critères d’inclusion :

  • Age ≥ 18 ans.
  • Diagnostic documenté de syndrome myélodysplasique (OMS 2016) de risque faible ou intermédiaire (score IPSS-R entre 1,5 et 4,5).
  • Statut de performance ECOG = 0, 1 ou 2.
  • Les patients ayant des antécédents de tumeurs malignes doivent avoir une estimation de l'espérance de vie médiane ≥ 12 mois au moment de l'inclusion.

Critères de non inclusion :

  • Syndrome myélodysplasique hypoplasique avec une cellularité médullaire ≤ 10%.
  • Patients diagnostiqués avec un syndrome myélodysplasique-EB2.
  • Traitement antérieur par azacitidine (toute formulation), décitabine ou autre agent hypométhylant.
  • Les patients ayant des antécédents de tumeurs malignes ne doivent avoir aucun traitement actif d'aucune sorte pendant au moins 24 semaines avant la randomisation.
  • D’autres critères d’inclusion/non-inclusion définis par le protocole s’appliquent.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Evénements indésirables et rémission complète après 24 semaines (critères IWG 2006).

Carte des établissements