Étude CINC424B2001X : étude de phase 3 non-randomisée visant à étudier la tolérance du ruxolitinib chez des patients ayant une polycytémie vraie résistante ou intolérante à l’hydroxyurée et pour laquelle il n’y a pas de traitements alternatifs disponibles.

Résumé

La polycytémie vera est une maladie lièe à l’hyperactivité autonome de la moelle osseuse et ressemble à une tumeur de développement lent. Elle conduit à une surproduction anormale de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sans cause apparente. La prise en charge se fait par une phlébotomie (des prélèvements sanguins pour aider à éclaircir le sang en réduissant le nombre de globules rouges) ou par la pris des médicaments comme l’hydroxyurée, l’interféron alpha, l’anagrélide ou le ruxolitinib. L’objectif de cette étude est d’étudier le profil de tolérance du ruxolitinib chez des patients ayant une polycytémie vraie résistante ou intolérante à l’hydroxyurée et pour laquelle il n’y a pas de traitements alternatifs disponibles. Tous les patients recevront du ruxolitinib par voie orale. Les patients seront suivis pendant 39 mois.

Population cible

• Type de cancer : traitement symptomatique
• Sexe : hommes et femmes
• Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

• N°RECF : RECF2797
• EudraCT/ID-RCB : 2014-001309-42
• Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT02292446

Caractéristiques de l'essai

• Type de l'essai : traitement symptomatique
• Essai avec tirage au sort : Non
• Essai avec placebo : Non
• Phase : 3
• Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Contacts de l’essai

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : An open-label, multi-center, expanded treatment protocol (ETP) of ruxolitinib in patients with polycythemia vera who are hydroxyurea resistant or intolerant and for whom no treatment alternatives are available.

Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’une étude de phase 3 non-randomisée et multicentrique. Tous les patients reçoivent du ruxolitinib PO. Les patients sont suivis pendant 39 mois.

Objectif(s) principal(aux) : Évaluer le nombre de patients ayant des événements indésirables.

Objectifs secondaires :

• Évaluer le changement du niveau d’hématocrite.
• Évaluer le changement de la taille de la rate.
• Évaluer le changement du score des questionnaires d’évaluation des symptômes totales d’un néoplasme myéloprolifératif (MPN-SAF).

Critères d’inclusion :

• Age ≥ 18 ans.
• Polycytémie vraie selon les critères OMS 2008 avec une rate palpable, résistante ou intolérante à l’hydroxyurée et pour laquelle il n’y a pas de traitements alternatifs comparables ou satisfactoires disponibles.
• Indice de la performance ≤ 2 (OMS).
• Fonction hépatique et rénale adéquates.
• Consentement éclairé écrit.

Critères de non inclusion :

• Infection bactérienne, fongique, parasitique ou virale significative nécessitant un traitement.
• Tumeur maligne active dans les derniers 5 ans, sauf une néoplasie cervicale intraépithéliale, un carcinome basocellulaire ou squameux de la peau sans évidence de rechute dans les derniers 3 ans.
• Femme enceinte ou en cours d’allaitement.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Nombre de patients ayant des événements indésirables.