Etude CPX-351 TA-SMP : étude de phase 2 évaluant l'efficacité du CPX-351 chez des patients ayant un cancer du sang (Leucémie Aigüe Myéloblastique) secondaire à un syndrome myéloprolifératif.

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Leucémie myéloïde aiguë.
  • Syndrome myéloprolifératif.

Spécialité(s) :

  • Chimiothérapie

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Supérieur ou égal à 18 ans.

Promoteur :

French Innovative Leukemia Organization (FILO)

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Collaborations :

Acute Leukemia French Association (ALFA) France Intergroupe des syndromes Myéloprolifératifs (FIM)

Avancement de l'essai :

Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 01/02/2022
Fin d'inclusion prévue le : 01/07/2025
Fin d'inclusion effective le : 15/10/2023
Dernière inclusion le : 29/10/2024
Nombre d'inclusions prévues:
France: 42
Tous pays: -
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: 34
Tous pays: -

Résumé

Le syndrome myéloprolifératif est caractérisé par une production en excès de cellules du sang. Le traitement par CPX-351 pourrait améliorer l'efficacité de 20% chez des patients ayant un cancer du sang (leucémie aigüe myéloblastique) secondaire à un syndrome myéloprolifératif.<p><br></p>L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité d'un traitement par CPX-351 dans cette population.<p><br></p>Pendant la première phase, les patients recevront le CPX-351 les 1er, 3ème et 5ème jours. En cas d'inefficacité, les patients pourront recevoir une seconde cure par CPX-351 les 1er et 3ème jours. Si la réponse n'est pas obtenue après la 2ème cure, le patient sortira de l'étude. Si la réponse est obtenue, les patients recevront jusqu’à deux cures pendant une deuxième phase de l'étude, avec du CPX-351 les 1er et 3ème jours.

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF-004748
  • EudraCT/ID-RCB : 2021-002042-32
  • Liens d'intérêt : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04992949

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Non
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 2
  • Etendue d'investigation : multicentrique - France

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Étude de phase II d’une monothérapie par cpx-351 dans les leucémies aiguës secondaires à un syndrome myéloprolifératif

Résumé à destination des professionnels : Il s'agit d'une étude de phase 2, non randomisée et multicentrique Pendant la phase d'induction, les patients reçoivent CPX-351 à J1, J3 et J5. Les patients qui n'obtiennent pas un taux de réponse globale bénéficient d'une seconde cure par CPX-351 à J1 et J3. Si la réponse n'est pas obtenue après la 2ème cure d'induction, le patient sort de l'étude. Pendant la phase de consolidation, les patients qui obtiennent un taux de réponse globale après la cure d’induction reçoivent jusqu’à deux cures de consolidation avec du CPX-351 à J1 et J3. Les doses de CPX351 peuvent être réduites à J1 dans la situation de toxicité inacceptable après la cure précédente. La période de suivi de l'étude est de 3 mois.

Objectif(s) principal(aux) : Evaluer l'efficacité d'un traitement par CPX-351.

Objectifs secondaires :

  • Evaluer le taux de réponse globale, le temps pour obtenir la rémission complète, la durée de réponse, la survie sans évènement et la survie globale.
  • Evaluer la mortalité précoce (à 1 mois et à 2 mois).
  • Evaluer le taux de greffe allogénique.
  • Evaluer la sécurité et le profil de toxicité du CPX-351 dans cette population.
  • Evaluer la durée des cytopénies.
  • Evaluer l'mpact des mutations génétiques avant traitement sur la survie sans évènement.

Critères d’inclusion :

  • Age ≥ 18 ans.
  • Premier diagnostic de leucémie aigue myéloblastique secondaires (classification OMS 2016) avec un antécédent de néoplasie myéloproliférative incluant une thrombocytémie essentielle, une polyglobulie primitive, une myélofibrose primitive ou secondaire.
  • Patient éligible pour la chimiothérapie standard intensive.
  • Absence de maladies cardio-vasculaires sévères concomitantes qui pourraient rendre impossible la chimiothérapie intensive.
  • Espérance de vie ≥ 12 semaines.
  • Statut de performance ECOG ≤ 2.
  • Fonctions rénale et hépatique adéquates : clairance de la créatinine ≥ 30 ml/min, bilirubine ≤ 2,5 x LNS, transaminases ≤ 2,5 x LNS, phosphatases alcalines ≤ 5 x LNS.
  • Pour les femmes en âge de procréer : test sérique de grossesse négatif dans les 72 heures avant la première dose de CPX-351.
  • Contraception efficace pour les femmes et les hommes en âge de procréer.
  • Consentement éclairé signé.

Critères de non inclusion :

  • Syndromes myéloprolifératif / myélodysplasique (types mixtes).
  • Traitement antérieur pour la transformation en leucémie aigue myéloblastique hormis l’hydroxyurée.
  • Traitement antérieur avec des facteurs de croissance comme érytropoïetine alpha ou facteur de croissance granuleux, chimiothérapie orale faible dose ou agents hypométhylants donné en phase chronique du syndrome myéloprolifératif dans les 30 jours avant l’inclusion, hormis l’hydroxyurée.
  • Maladie intercurrente non contrôlée ou circonstances qui pourraient perturber la compliance de l’étude.
  • Leucémie aigue myéloblastique 3.
  • Second cancer actuellement actif hormis cancer cutané autre que mélanome et cancer du col utérin in situ.
  • Atteinte clinique du système nerveux central.
  • Infection évolutive et non contrôlée.
  • Sérologie VIH positive connue.
  • Sérologie VHB positive active ou sérologie VHC positive active.
  • Allergie ou hypersensibilité connue à un composant du CPX-351.
  • Participation en cours ou participation dans une étude avec un produit ou un dispositif expérimental dans les 30 jours de la dose initiale de l’étude.
  • Femme enceinte ou en cours d"allaitement pendant la durée prévue de l’étude.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Taux de rémission complète.

Carte des établissements