Étude GS-US-352-1214 : étude de phase 3, randomisée comparant l’efficacité du momelotinib par rapport au meilleur traitement disponible, chez des patients anémiques ou thrombopéniques ayant une myélofibrose primitive (MEP), ou une myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez (MF post-PV), ou une myélofibrose post-thrombocythémie essentielle (MF PTE), traités antérieurement par ruxolitinib.

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Syndrome myéloprolifératif.

Spécialité(s) :

  • Thérapies Ciblées

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Supérieur ou égal à 18 ans.

Promoteur :

Gilead Sciences

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Avancement de l'essai :

Ouverture effective le : 17/03/2015
Nombre d'inclusions prévues en France : 15
Nombre d'inclusions prévues tous pays : 150
Nombre effectif en France : 15 au 31/10/2015
Nombre effectif tous pays : - au -
Clôture effective le : -

Résumé

L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité du momelotinib par rapport au meilleur traitement disponible, chez des patients anémiques ou thrombopéniques ayant une myélofibrose primitive (MEP), ou une myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez (MF post-PV), ou une myélofibrose post-thrombocythémie essentielle (MF PTE), traités antérieurement par ruxolitinib Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront des comprimés de momélotinib tous les jours pendant 6 mois. Les patients du deuxième groupe recevront le meilleur traitement disponible, selon le choix de l’investigateur, pendant 6 mois. Dans le cadre de cette étude, les patients pourront continuer à recevoir du momélotinib pendant 3 ans.

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF2481
  • EudraCT/ID-RCB : 2013-005007-13
  • Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT02101268

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Oui
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 3
  • Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Contacts de l’essai

Scientifique de l'essai

- NON PRéCISé

,
null ,

Contact public de l'essai

- NON PRéCISé

,
null ,

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Étude de phase 3, randomisée évaluant l’efficacité du momelotinib versus meilleur traitement disponible, chez les patients anémiques ou thrombopéniques avec une myélofibrose primitive (MEP), ou une myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez (MF post-PV), ou une myélofibrose post-thrombocythémie essentielle (MF PTE), traités antérieurement par ruxolitinib.

Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’une étude de phase 3, randomisée et multicentrique. Les patients sont randomisés en 2 bras : - Bras A : les patients reçoivent du momélotinib PO tous les jours pendant 24 semaines. - Bras B : les patients reçoivent le meilleur traitement disponible, selon le choix de l’investigateur, pendant 24 semaines. Dans le cadre d’une phase d’extension, tous les patients sont éligibles à recevoir du momélotinib pendant 168 semaines.

Objectif(s) principal(aux) : Comparer l’efficacité du traitement en termes de réduction du volume splénique entre les deux bras de traitement.

Objectifs secondaires :

  • Évaluer le taux de réponse lié aux signes généraux (MPN SAF TSS V2.0).
  • Évaluer le taux d’acquisition d’une indépendance transfusionnelle.
  • Évaluer le taux de globules rouges transfusés.
  • Évaluer le taux de dépendance transfusionnelle.

Critères d’inclusion :

  • Age ≥ 18 ans.
  • Splénomégalie palpable mesurant au moins 5 cm sous le rebord costal gauche.
  • Diagnostic confirmé de myélofibrose primitive, ou de myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez, ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle.
  • Traitement antérieur ou en cours par ruxolitinib, pour une myélofibrose primitive, ou de myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez, ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle, dans les 28 jours ou plus précédents.
  • Dépendance transfusionnelle pendant le traitement par ruxolitinib, ou modification de la dose administrée de ruxolitinib (< 20 mg, 2 fois par jour) au début ou pendant le traitement par ruxolitinib avec thrombopénie, anémie et hématome (saignement) de grade ≥ 3 CTCAE.
  • Patient considéré comme étant de risque élevé ou de risque intermédiaire 2 (IPSS), ou de risque intermédiaire 1 (IPSS), associé à une splénomégalie symptomatique et/ou hépatomégalie symptomatique.
  • Traitement pour une myélofibrose à une dose stable dans les deux semaines avant et pendant toute la période de l’inclusion.
  • Traitement autre que le traitement pour une myélofibrose devant être achevé dans les deux semaines avant et pendant toute la période de l’inclusion.
  • Espérance de vie ≥ 24 semaines.
  • Fonction hématologique : neutrophiles ≥ 0,75 x 10^9/L, en l’absence de facteurs de croissance dans les 7 jours antérieurs, blastes du sang périphérique < 10 %.
  • Fonction hépatique : bilirubine directe ≤ 2,0 x LNS, transaminases <= 3 x LNS ou <= 5 x LNS en cas d’hématopoïèse extramédullaire ou en cas de traitement par un chélateur de fer débuté dans les 60 jours précédents.
  • Fonction rénale : clairance de la créatinine ≥ 45 mL/min.
  • Fonction cardiaque : FEVG ≥ LNI par échocardiogramme.
  • Patient affilié à la sécurité sociale.
  • Contraception efficace pour les hommes et les femmes en âge de procréer.
  • Test de grossesse négatif requis avant l’entrée dans l’étude.
  • Consentement éclairé signé.

Critères de non inclusion :

  • Traitement antérieur par momelotinib.
  • Traitement antérieur par un facteur de croissance hématopoïétique (un facteur de croissance granulocytaire, un agent stimulant l’érythropoïèse, ou un agent mimétique de thrombopoiétine), dans les 28 jours précédant la randomisation.
  • Irradiation splénique dans les 3 mois avant la randomisation.
  • Incapacité à se soumettre à un examen radiologique par IRM ou au CT-scan.
  • Splénectomie antérieure.
  • Maladie intercurrente non contrôlée.
  • Neuropathie périphérique de grade ≥ 2 (CTCAE).
  • Sérologie VIH positive ou infection aiguë par le virus de l’hépatite A, B ou C incontrôlée.
  • Patient ayant participé à un essai clinique avec un produit à l’étude durant les 28 jours précédant la randomisation.
  • Femme enceinte ou en cours d’allaitement.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Volume de la rate à 6 mois.

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