Étude INCB 54828-203 : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la sécurité du pemigatinib chez des patients ayant un néoplasme myéloïde ou lymphoïde avec une mutation de type FGFR1.
Mis à jour le
Type(s) de cancer(s) :
- Néoplasme myéloprolifératif.
Spécialité(s) :
- Thérapies Ciblées
Sexe :
hommes et femmes
Catégorie âge :
Supérieur ou égal à 18 ans.
Promoteur :
Incyte
Etat de l'essai :
clos aux inclusions
Avancement de l'essai :
Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 26/12/2016
Fin d'inclusion prévue le : 15/10/2019
Fin d'inclusion effective le : -
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: -
Tous pays: 46
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: 47
Nombre de centre prévus :
France: -
Tous pays: -
Résumé
Le tumeur myéloïde ou lymphoïde associé au réarrangement de FGFR1 est une maladie maligne rare caractérisée par la prolifération incontrôlée de précurseurs des myéloïdes et / ou lymphoïdes (c’est-à-dire des globules rouges et des globules blanc) possédant des mutations du gène FGFR1, dans le sang, la moelle osseuse et bien d'autres tissus lymphoïdes comme la rate, le foie, les ganglions lymphatiques, le sein, etc.). Plusieurs traitements peuvent être envisagés selon le type de tumeur et l’état du patient notamment la chirurgie, la chimiothérapie, la greffe de cellules souches ou la thérapie ciblée qui s’attaque à des vulnérabilités spécifiques des cellules cancéreuses comme au récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR). C’est une famille de récepteurs très présents dans de nombreux types de cellules tumorales, qui joue un rôle clé dans la prolifération cellulaire, la migration et la survie des cellules cancéreuses. Le pemigatinib est un inhibiteur du récepteur FGFR1, ayant une activité anticancéreuse potentielle par inhibition de la prolifération des cellules tumorales surexprimant FGFR1. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité du pemigatinib chez des patients ayant un néoplasme myéloïde ou lymphoïde avec une mutation de type FGFR1. Les patients recevront du pemigatinib 1 fois par jour en continu. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 2 ans après le début du traitement.
Population cible
- Type de cancer : thérapeutique
- Sexe : hommes et femmes
- Age : Supérieur ou égal à 18 ans.
Références de l'essai
- N°RECF : RECF3679
- EudraCT/ID-RCB : 2016-002596-10
- Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT03011372
Caractéristiques de l'essai
- Type de l'essai : thérapeutique
- Essai avec tirage au sort : Non
- Essai avec placebo : Non
- Phase : 2
- Etendue d'investigation : multicentrique - Monde
Contacts de l’essai
Détails plus scientifiques
Titre officiel de l’essai : A phase 2, open-label, monotherapy, multicenter study to evaluate the efficacy and safety of pemigatinib (INCB054828) in subjects with myeloid/lymphoid neoplasms with FGFR1 rearrangement - (FIGHT-203).
Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’une étude de phase 2, à un seul bras et multicentrique. Les patients reçoivent du pemigatinib PO 1 fois par jour en continu. Le traitement est répété en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités. Les patients sont suivis pendant une durée maximale de 2 ans après le début de l’étude.
Objectif(s) principal(aux) : Évaluer l’efficacité par le taux de bénéfice global à 24 mois.
Objectifs secondaires :
- Évaluer la durée de la réponse et du bénéfice.
- Évaluer la survie sans progression.
- Évaluer la survie globale.
- Évaluer la sécurité et la tolérance selon les critères NCI-CTCAE V4.03.
Critères d’inclusion :
- Âge ≥ 18 ans.
- Néoplasme lymphoïde ou myéloïde documenté en rechute ou réfractaire avant une greffe de cellules souches, avec réarrangement en 8p11 connu pour conduire à l'activation de FGFR1, basé sur l’évaluation cytogénétique réalisée localement avant inclusion.
- Indice de performance ≤ 2 (OMS).
- Espérance de vie ≥ 3 mois.
- Patient affilié ou bénéficiaire d’un régime de sécurité sociale.
- Consentement éclairé signé.
Critères de non inclusion :
- Antécédents et/ou preuves actuelles de minéralisation ou calcification ectopique, y compris, sans toutefois s'y limiter, des tissus mous, des reins, l'intestin, du myocarde ou des poumons. Les patients ayant des ganglions calcifiés, des calcifications artérielles, cartilagineuses ou tendineuses asymptomatiques sont autorisés.
- Atteinte cornéenne actuelle ou kératopathie confirmée par un examen ophtalmologique, notamment mais sans s'y limiter, une kératopathie bulleuse ou en bande, une abrasion cornéenne, une inflammation ou ulcération et une kératoconjonctivite.
- Traitement ou phytothérapie contenant un inhibiteur ou un inducteur fort du CYP3A4 dans les 14 jours ou 5 demi-vies (la durée la plus courte prévalant) avant la première dose du médicament à l’étude.
- Traitement antérieur par un inhibiteur sélectif du FGFR.
- Femme enceinte ou en cours d’allaitement.
Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Taux de bénéfice global.
Carte des établissements
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Hôpital de l'Archet
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Hôpital Saint-Louis - AP-HP
1 Av. Claude Vellefaux
75010 Paris
Île-de-France01 42 49 94 29
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Hôpitaux Universitaire (HU) Pitié Salpétrière - Charles Foix
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Institut Universitaire du Cancer Toulouse (IUCT) - Oncopole
1 avenue Irène Joliot-Curie
31100 Toulouse
Midi-Pyrénées05 61 77 20 78