Etude KER050-MD-201 : étude de phase 2, ouverte, en escalade de dose, évaluant le KER-050 pour le traitement de l'anémie, chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire.

Résumé

Le KER-050 est une protéine thérapeutique conçue pour augmenter la production de globules rouges et de plaquettes en inhibant la signalisation d'un sous-ensemble de protéines de la famille du facteur de croissance transformant bêta (TGF-ß) afin de promouvoir l'hématopoïèse. Elle est développée pour le traitement de la faible numération des cellules sanguines, ou cytopénie, y compris l'anémie et la thrombocytopénie chez les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) et de la myélofibrose (MF).

Population cible

• Type de cancer : thérapeutique
• Sexe : hommes et femmes
• Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

• N°RECF : RECF-004972
• EudraCT/ID-RCB : 2021-001838-19
• Liens d'intérêt : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04419649

Caractéristiques de l'essai

• Type de l'essai : thérapeutique
• Essai avec tirage au sort : Non
• Essai avec placebo : Non
• Phase : 2
• Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : A Phase 2, Open-Label, Ascending Dose Study of KER-050 for the Treatment of Anemia in Patients With Very Low, Low, or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS)

Résumé à destination des professionnels : Le KER-050 est une protéine thérapeutique conçue pour augmenter la production de globules rouges et de plaquettes en inhibant la signalisation d'un sous-ensemble de protéines de la famille du facteur de croissance transformant bêta (TGF-ß) afin de promouvoir l'hématopoïèse. Elle est développée pour le traitement de la faible numération des cellules sanguines, ou cytopénie, y compris l'anémie et la thrombocytopénie chez les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) et de la myélofibrose (MF).

Objectif(s) principal(aux) : Évaluer les effets du KER-050 sur l'anémie chez les patients atteints de SMD à risque très faible, faible ou intermédiaire.

Critères d’inclusion :

• Diagnostic de syndrome myélodysplasique selon la classification de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)/French American British (FAB) qui répond à la classification IPSS-R (Revised International Prognostic Scoring System) de maladie à risque très faible, faible ou intermédiaire.
• < 5 % de blastes dans la moelle osseuse.
• Nombre de globules blancs dans le sang périphérique <13 000/µL.
• Nombre de globules blancs dans le sang périphérique <13 000/µL. Anémie définie comme : chez les participants non transfusés, n'avoir reçu aucune transfusion de globules rouges (GR) dans les 8 semaines concentration d'Hgb ≤ 10,0 g/dL OU chez les participants LTB, avoir reçu 1 à 3 unités de globules rouges pour une concentration d'Hgb ≤ 9,0 g/dL dans les 8 semaines OU chez les participants HTB, avoir reçu ≥ 4 unités de globules rouges pour une Hgb ≤ 9,0 g/dL dans les 8 semaines.
• indice de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2 (si lié à l'anémie).
• Les femmes en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception efficaces.
• Age ≥ 18 ans.