Étude PRISM : étude de phase 2, évaluant la sécurité et l’efficacité du cobomarsen, chez des patients ayant un lymphome cutané à cellules T ou le mycosis fongoïde.

Résumé

Les lymphomes cutanés à cellules T (LCCT) sont un type rare de lymphome non hodgkiniens, qui se développe principalement dans la peau. Ce sont des cancers qui touchent un certain type de globules blancs, les lymphocytes T qui permettent de lutter contre les infections en jouant un rôle majeur dans la régulation du système immunitaire et dans la lutte contre les infections virales. Les types de LCCT les plus fréquents sont le mycosis fongoïde et le syndrome de Sézary. La plupart des personnes qui développent un LCCT sont âgées de plus de 50 ans. Le mycosis fongoïde est la forme la plus courante de lymphome des cellules T. Il peut se présenter sous forme d’éruptions cutanées ou de plaques bosselées surélevées (placards) écailleuses, rouges et qui démangent. Il évolue lentement et les symptômes peuvent être présents pendant de nombreux mois ou années avant d’être diagnostiqués. La maladie peut évoluer en tumeur sur la peau et finir par se propager à d’autres organes, au sang ou plus rarement, à la moelle osseuse. Le cobomarsen est un traitement qui consiste à bloquer le cheminement et la lecture de l’information génétique lors de la fabrication des protéines impliquées dans la croissance et prolifération cellulaire. L’objectif de cette étude sera d’étudier l’efficacité et la tolérance du cobomarsen, chez des patients ayant un lymphome cutané des lymphocytes T ou un mycosis fongoïde. Les patients recevront du cobomarsen pendant 2 heures à 1 jour sur 2 pendant une semaine, puis 1 fois par semaine. Le traitement est répété en l’absence d’intolérance au traitement ou de progression de la maladie.

Population cible

• Type de cancer : thérapeutique
• Sexe : hommes et femmes
• Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

• N°RECF : RECF3980
• EudraCT/ID-RCB : 2018-003748-22
• Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT03837457

Caractéristiques de l'essai

• Type de l'essai : thérapeutique
• Essai avec tirage au sort : Non
• Essai avec placebo : Non
• Phase : 2
• Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Contacts de l’essai

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : PRISM: an open-label, multi-center extension study to investigate the efficacy and safety of cobomarsen (MRG-106) following systemic treatment in subjects with cutaneous T-cell lymphoma (CTCL), mycosis fungoides (MF) subtype, who have completed the SOLAR study.

Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’une étude de phase 2, non randomisée et multicentrique. Les patients éligibles dans l’étude sont ceux qui ont participé à l’étude SOLAR et qui ont eu une progression de leur pathologie. Les patients reçoivent du cobomarsen IV pendant 2 heures à J1, J3, J5, et J8, puis à J1, 1 fois par semaine. Le traitement se poursuit jusqu’à intolérance au traitement, effets secondaires cliniques significatifs et progressifs ou fin de l’étude. Des prélèvements sanguins pour l’étude de pharmacocinétique sont à réaliser afin de doser le cobomarsen dans le sang.

Objectif(s) principal(aux) : Evaluer le taux de patients répondant au traitement à 4 mois.

Objectifs secondaires :

• Evaluer la survie sans progression.
• Evaluer l’intensité du prurit par une échelle numérique de 0 à 10.
• Évaluer l’effet de la maladie sur la qualité de vie.
• Évaluer l’intensité de la douleur par une échelle numérique de 0 à 10.
• Evaluer la tolérance du traitement.
• Déterminer la durée de réponse globale.
• Evaluer le taux de réponse complète.
• Evaluer la surface cutanée atteinte par la maladie.
• Déterminer le délai de progression.
• Evaluer la survie globale.
• Déterminer le nombre d’événements indésirables liés au traitement.
• Déterminer la pharmacocinétique du cobomarsen.
• Déterminer le nombre de patients qui synthétise des anticorps anti traitement.

Critères d’inclusion :

• Âge ≥ 18 ans.
• Participation à l’étude SOLAR jusqu’à la fin.
• Consentement éclairé signé.

Critères de non inclusion :

• Syndrome de Sézary ou mycosis fongoïde de forme B2.
• Signes évidents de changements importants des cellules T.
• Evolution viscérale du mycosis fongoïde détectée au screening.
• Traitement systémique du lymphome cutané à cellules T après la fin de l’étude SOLAR et avant le début du traitement de l’étude PRISM.
• Effets indésirables de l’étude SOLAR non résolus (grade CTCAE ≥ 1).
• Femme enceinte ou en cours d’allaitement.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Taux de réponse objective.