GFM-Len-Epo-08 : Essai de phase 2, randomisé comparant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par lénalidomide associé ou non à l’époétin beta, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque faible ou int-1, non 5q-.

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Syndrome myélodysplasique de risque faible ou intermédiaire-1.

Spécialité(s) :

  • Thérapies Ciblées

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Supérieur ou égal à 18 ans

Promoteur :

Groupe Français des Myélodysplasies (GFM)

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Financement :

Hoffmann-La Roche Celgene

Avancement de l'essai :

Ouverture effective le : 13/07/2010
Nombre d'inclusions prévues : 126
Nombre effectif : 132 au 14/06/2012
Clôture effective le : 14/06/2012

Résumé

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’apport de l’époétin beta (Neorecormon®), à un traitement par du lénalidomide (Revlimid®), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque faible ou intermédiaire-1et sans anomalie du chromosome 5. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des comprimés de lénalidomide (Revlimid®), tous les jours pendant trois semaines. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines, jusqu’à quatre cures. Les patients du deuxième groupe recevront en plus du même traitement que dans le premier groupe, une injection d’époétin beta (Neorecormon®), toutes les semaines, pendant la durée des quatre cures de lénalidomide. A l’issue des quatre cures de traitement, les patients répondeurs poursuivront le même traitement que précédemment pendant au maximum un an, en l’absence de rechute.

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF0939
  • EudraCT/ID-RCB : 2008-008262-12
  • Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT01718379, http://www.bloodjournal.org/content/127/6/749?sso-checked=true

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Oui
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 2
  • Etendue d'investigation : multicentrique - France

Contacts de l’essai

Scientifique de l'essai

François DREYFUS

27 rue du Faubourg Saint-Jacques,
75679 Paris,

01 58 41 19 96

http://www.aphp.fr

Contact public de l'essai

Andréa TOMA

47 boulevard de l'Hôpital,
75651 Paris,

01 42 16 28 34

http://www.aphp.fr

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Etude de phase II comparant le Traitement par Lenalidomide (Revlimid®) ou Lenalidomide (Revlimid®) et Epoetin beta (Neorecormon®) dans les Syndromes Myélodysplasiques de risque faible ou int-1 selon l’index IPSS, non 5q-, chez les patients transfusés et résistant aux agents stimulant l’érythropoièse (ESA).

Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’un essai de phase 2, randomisé et multicentrique. Les patients sont randomisés en 2 bras de traitement : - Bras A : les patients reçoivent du lénalidomide PO tous les jours pendant 3 semaines. Ce traitement est répété toutes les 4 semaines, jusqu’à 4 cures. - Bras B : les patients reçoivent le même traitement que dans le bras A, associé à une injection d’époétin beta toutes les semaines. La réponse au traitement est évaluée chez les patients des 2 bras après la 4ème cure. Les patients répondeurs poursuivent le même traitement, suivant le bras de randomisation, pour une durée maximale d’un an, en l’absence de rechute.

Objectif(s) principal(aux) : Déterminer le taux de réponse érythroïde après 4 cures (IWG 2006).

Objectifs secondaires :

  • Déterminer la tolérance.
  • Déterminer le pourcentage d’amélioration hématologique érythroïde majeure et mineure après la 4ème cure (IWG 2000 et 2006).
  • Déterminer les critères de réponse mineure (IWG 2000).
  • Déterminer l’indépendance transfusionnelle.
  • Déterminer la durée de réponse érythroïde.
  • Déterminer le temps de réponse.
  • Déterminer le temps avant progression (IPSS).
  • Déterminer les facteurs pronostiques de la réponse.
  • Déterminer la survie.
  • Déterminer la qualité de vie.

Critères d’inclusion :

  • Age ≥ 18 ans.
  • Syndrome myélodysplasique (SMD) de novo.
  • IPSS faible ou int-1.
  • Absence d'anomalie sur le chromosome 5 documentée (sans del(5q) ou -5).
  • Dépendance transfusionnelle (> 4U de GR tous les 2 mois).
  • Résistance ou perte de réponse à un traitement antérieur par époétin alpha/beta ou à la Darbepoetin administré pendant plus de 12 semaines.
  • Indice de performance ≤ 2 (OMS).
  • Espérance de vie ≥ 3 mois.
  • Données hématologiques : plaquettes ≥ 50 x 10^9/L.
  • Tests biologiques hépatiques : transaminases ≤ 3 x LNS.
  • Fonction rénale : clairance de la créatinine > 40 mL/min.
  • Test de grossesse négatif dans la semaine précédant le début de l'essai, pour les femmes en âge de procréer.
  • Contraception efficace pour les femmes en âge de procréer.
  • Consentement éclairé signé.

Critères de non inclusion :

  • Traitement antérieur pour un SMD.
  • Greffe de moelle allogénique prévue.
  • Taux de plaquettes < 50G/L.
  • Antécédent de thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire
  • Infection grave non contrôlée.
  • HTA non contrôlée.
  • Maladie évoluant rapidement avec fonction organique dégradée compromettant la participation à l’essai et jugé dangereux par l’investigateur.
  • Hypersensibilité ou intolérance connue à l’un des constituants des traitements à l’étude.
  • Sérologie VIH, VHB ou VHC positive.
  • Traitement antérieur par Thalidomide.
  • Traitement par un produit anti-leucémique ou une chimiothérapie à l’essai dans les 6 semaines précédant le début de l’essai.
  • Femme enceinte ou allaitant.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Taux de réponse érythroïde après 4 cures.

Carte des établissements