PI06 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance du thalidomide chez des patients ayant une mastocytose.

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Mastocytose systémique agressive ou borderline.

Spécialité(s) :

  • Autres (cryothérapie, radiofréquence, homéopathie,...)

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Entre 18 et 75 ans

Promoteur :

Centre Hospitalier Universitaire (CHU) d'Amiens Picardie

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Financement :

Pharmion

Avancement de l'essai :

Ouverture effective le : 08/06/2007
Nombre d'inclusions prévues : 25
Nombre effectif : 20 au 29/01/2010
Clôture effective le : 29/01/2010

Résumé

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du thalidomide dans le traitement des patients ayant une mastocytose systémique agressive ou borderline. Les patients recevront quotidiennement du thalidomide par voie orale, de préférence le soir, pendant 6 mois. Le traitement sera réalisé en ambulatoire. Les doses prises seront progressivement augmentées au cours du traitement. Les patients seront revus 2 fois le 1er mois puis tous les mois jusqu’à la fin du traitement.

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Entre 18 et 75 ans

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF0510
  • EudraCT/ID-RCB : 2006-005087-10
  • Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT00769587, http://www.cancer.gov/search/ViewClinicalTrials.aspx?cdrid=599564&version=patient, https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1111/bjh.12265

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Non
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 2
  • Etendue d'investigation : multicentrique - France

Contacts de l’essai

Scientifique de l'essai

Olivier HERMINE

149 rue de Sèvres,
75743 Paris,

01 44 49 53 06

http://www.aphp.fr

Contact public de l'essai

Olivier HERMINE

149 rue de Sèvres,
75743 Paris,

01 44 49 53 06

http://www.aphp.fr

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Etude de phase II du thalidomide dans les mastocytoses.

Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’un essai de phase 2, non randomisé et multicentrique. Les patients reçoivent du thalidomide quotidiennement en 1 prise orale, de préférence le soir, pendant 6 mois en l’absence de progression de la maladie. La dose quotidienne de thalidomide augmente tous les mois de 50 mg, jusqu’à la dose de 200 mg à J90. Les patients sont revus 2 fois le 1er mois puis 1 fois par mois jusqu’à la fin du traitement.

Objectif(s) principal(aux) : Déterminer le taux de réponse objective à 6 mois.

Objectifs secondaires :

  • Evaluer la tolérance au traitement.

Critères d’inclusion :

  • Age ≥ 18 ans et >= 75 ans.
  • Mastocytose systémique agressive ou borderline « smoldering », en 1ère ligne ou plus, en rechute ou en progression.
  • Maladie mesurable et/ou évaluable.
  • Présence de la mutation c-Kit D816V dans la peau et/ou moelle et/ou organes infiltré
  • Espérance de vie > 3 mois.
  • Test de grossesse négatif et contraception efficace pour les femmes en âge de procréer, à démarrer au moins 1 mois avant l'inclusion et à poursuivre jusqu'à la première menstruation après l'arrêt du médicament.
  • Les patients de sexe masculin doivent donner leur accord pour avoir des rapports sexuels protégés par le port d'un préservatif.
  • Tests biologiques hépatiques : bilirubine et enzymes hépatiques ≤ 2N, et non liés à la pathologie mastocytaire.
  • Fonction rénale : créatinine ≤ 300 mmol/L.
  • Consentement éclairé signé.

Critères de non inclusion :

  • Mastocytose non symptomatique.
  • Pathologie neurologique (centrale ou périphérique) ou psychiatrique évolutive.
  • Infection active ou autre pathologie grave sous-jacente susceptible d'empêcher le patient de recevoir le traitement.
  • Sérologie HIV positive.
  • Antécédents de maladie thrombo-embolique ou thrombose veineuse.
  • Traitement spécifique anti tumoral (chimiothérapie, radiothérapie) de moins de 4 semaines précédant l'inclusion.
  • Traitement concomitant anti-mastocytaire spécifique.
  • Inclusion dans un autre protocole d'essai thérapeutique avec une molécule expérimentale (pendant la présente étude).
  • Impossibilité de se soumettre à un suivi médical pour des raisons géographiques, sociales ou psychiques.
  • Femme enceinte ou allaitant.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Réduction objective de l’infiltration mastocytaire.

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