PNET HR : Essai de phase 2 évaluant une chimiothérapie séquentielle avec thérapie cellulaire chez des enfants ayant une tumeur cérébrale de type neuro-ectodermique (PNET).

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Tumeur cérébrale de type neuro-ectodermique (PNET) de haut risque.

Spécialité(s) :

  • Pédiatrie
  • Chimiothérapie
  • Greffe

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Inférieur à 5 ans ou inférieur à 10 ans (cf CI)

Promoteur :

Gustave Roussy (IGR)

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Financement :

PHRC National Cancer 2002

Collaborations :

Société Française de lutte contre les Cancers et leucémies de l'Enfant et de l'adolescent (SFCE)

Avancement de l'essai :

Ouverture effective le : 25/07/2002
Nombre d'inclusions prévues : 90
Nombre effectif : 102 au 13/06/2009
Clôture effective le : 13/06/2009

Résumé

L'objectif de cet essai est d'évaluer l'efficacité d'une chimiothérapie avec greffes de cellules souches périphériques chez des enfants ayant une tumeur cérébrale de type neuro-ectodermique (PNET). Après ablation de la tumeur, les patients recevront une chimiothérapie comprenant de l’étoposide, du carboplatine, du melphalan, du cisplatinum et du thiotépa et plusieurs réinjections de cellules souches périphériques. En cas de persistance de la tumeur, une nouvelle exérèse sera réalisée. Une radiothérapie pourra ensuite être réalisée. Parallèlement, une évaluation neuropsychologique des enfants sera faite afin d’étudier l’évolution des déficits cognitifs.

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Inférieur à 5 ans ou inférieur à 10 ans (cf CI)

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF0194
  • EudraCT/ID-RCB : -
  • Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT00180791, http://www.cancer.gov/search/ViewClinicalTrials.aspx?cdrid=453503&version=patient, https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs003810050538

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Non
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 2
  • Etendue d'investigation : multicentrique - France

Contacts de l’essai

Scientifique de l'essai

Chantal KALIFA

114 Rue Édouard Vaillant,
94800 Villejuif,

01 42 11 41 73

http://www.igr.fr

Contact public de l'essai

Chantal KALIFA

114 Rue Édouard Vaillant,
94800 Villejuif,

01 42 11 41 73

http://www.igr.fr

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Protocole de chimiothérapie séquentielle conventionnelle et à hautes doses avec thérapie cellulaire des tumeurs cérébrales de type NET à haut risque de l'enfant, évaluation du bénéfice de l'expansion des cellules souches hématopoïétiques.

Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’un essai de phase 2, non randomisé et multicentrique. Après ablation de la tumeur primitive, les patients reçoivent une chimiothérapie séquentielle comprenant de l’étoposide, du carboplatine, du melphalan, du cisplatinum et du thiotépa. En cas de résidu tumoral, une nouvelle exérèse est réalisée. Une radiothérapie craniospinale est réalisée à dose réduite en fonction de l'âge des enfants porteurs d'un médulloblastome métastatique. Pour les enfants porteurs d'une PNET, l'irradiation est décidée au cas par cas. Parallèlement, une évaluation neuropsychologique des enfants est réalisée afin d’étudier l’évolution des déficits cognitifs.

Objectif(s) principal(aux) : Objectif pour médulloblastome : Évaluer le taux de réponse tumorale à une chimiothérapie séquentielle, fondée sur le concept de dose-intensité, nécessitant plusieurs réinjections de cellules souches périphériques. Objectif pour PNET non médulloblastome : Évaluer la survie sans événement à 1 an, 3 ans et 5 ans.

Objectifs secondaires :

  • Étudier la toxicité
  • Évaluer la survie globale
  • Évaluer le taux de réponses
  • Étudier les séquelles à long terme
  • Objectif supplémentaire pour médulloblastome : Évaluer la survie sans événement

Critères d’inclusion :

  • Médulloblastome métastatique : âge < 5 ans.
  • PNET non médulloblastome : âge < 10 ans.
  • Médulloblastome métastatique au diagnostic quelle que soit la qualité de l'exérèse initiale (métastases radiologiquement visibles en RMN et/ou LCR envahi par au moins un amas de cellules tumorales).

Critères de non inclusion :

  • Médulloblastome : diagnostic histologique autre que médulloblastome.
  • PNET autre que médulloblastome : autre diagnostic histologique que celui de PNET.
  • Contre-indication à l’administration de la chimiothérapie.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Médulloblastome : taux de réponse tumorale. PNET non médulloblastome : survie sans événement à 1, 3 et 5 ans.

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