RESUME : Essai de phase 3, randomisé en double aveugle comparant l’efficacité et la tolérance du pomalidomide à un placebo, chez des patients ayant une myélofibrose associée à une néoplasie myéloproliférative et souffrant de dépendance transfusionnelle.

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Néoplasie myéloproliférative associée à la myélofibrose.

Spécialité(s) :

  • Chimiothérapie

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Supérieur ou égal à 18 ans

Promoteur :

Celgene

Etat de l'essai :

clos aux inclusions

Avancement de l'essai :

Ouverture effective le : 31/08/2010
Nombre d'inclusions prévues en France : 20
Nombre d'inclusions prévues tous pays : 210
Nombre effectif en France : 21 au 31/10/2011
Nombre effectif tous pays : 250 au 31/10/2011
Clôture effective le : 02/08/2012

Résumé

L’objectif de cet essai est de comparer l’efficacité et la tolérance du pomalidomide à un placebo dans la suppression de la dépendance transfusionnelle, chez des patients ayant une myélofibrose associée à une néoplasie myéloproliférative et souffrant de dépendance transfusionnelle. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront un comprimé de pomalidomide tous les jours pendant environ six mois, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement mais les comprimés de pomalidomide seront remplacés par des comprimés de placebo. Dans cet essai, ni le médecin, ni le patient ne connaitront le produit administré (pomalidomide ou placebo).

Population cible

  • Type de cancer : thérapeutique
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF1638
  • EudraCT/ID-RCB : 2010-018965-42
  • Liens d'intérêt : http://clinicaltrials.gov/show/NCT01178281, https://icrepec.afssaps.fr/Public/essai.php?num=2010-018965-42

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Oui
  • Essai avec placebo : Oui
  • Phase : 3
  • Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Contacts de l’essai

Scientifique de l'essai

Jean-Jacques KILADJIAN

1 Av. Claude Vellefaux,
75010 Paris,

01 42 49 94 29

Contact public de l'essai

Jean-Jacques KILADJIAN

1 Av. Claude Vellefaux,
75010 Paris,

01 42 49 94 29

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : Etude de phase III, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placébo, en groupes parallèles, évaluant l’efficacité et la tolérance du pomalidomide chez des patients atteints de myélofibrose associée à une néoplasie myéloproliférative et souffrant de dépendance transfusionnelle en globules rouges (RESUME).

Résumé à destination des professionnels : Il s’agit d’un essai de phase 3, randomisé en double aveugle et multicentrique. Les patients sont randomisés en 2 bras de traitement : - Bras A : les patients reçoivent du pomalidomide PO tous les jours pendant 168 jours, en absence de progression ou de toxicité inacceptable. - Bras B : les patients reçoivent le même traitement que dans le bras A, mais le pomalidomide est remplacé par un placebo.

Objectif(s) principal(aux) : Évaluer la proportion de patients indépendants aux transfusions de globules rouges.

Objectifs secondaires :

  • Évaluer la tolérance du pomalidomide.
  • Évaluer la durée de l’indépendance transfusionnelle.
  • Évaluer le temps jusqu’à l’indépendance transfusionnelle.
  • Évaluer la qualité de vie (EQ-5D – FACT).

Critères d’inclusion :

  • Age ≥ 18 ans.
  • Néoplasie myéloproliférative associée à la myélofibrose.
  • Dépendance à la transfusion de globules rouges.
  • Biopsie médullaire dans les 6 mois.
  • Non éligible à une allogreffe de cellules sanguines ou de moelle osseuse ou à un traitement par érythropoïétine ou des stéroïdes androgènes.
  • Indice de performance ≤ 2 (OMS).
  • Données hématologiques : polynucléaires neutrophiles ≥ 0,5 x 10^9/L, plaquettes >= 25 x 10^9/L.
  • Tests biologiques hépatiques : transaminases < 3 x LNS, bilirubine < 3 x LNS.
  • Fonction rénale : taux de filtration glomérulaire estimé ≥ 30 mL/min.
  • Contraception efficace pour les femmes et les hommes en âge de procréer.
  • Test βHCG pour les femmes en âge de procréer.
  • Pas de don de sperme pour les hommes en âge de procréer.
  • Consentement éclairé signé.

Critères de non inclusion :

  • Antécédent d’allogreffe de cellules sanguines ou de moelle osseuse.
  • Traitement pour la myélofibrose dans les 30 jours précédant le début du traitement à l’étude (42 pour l’hydroxyurée).
  • Traitement par érythropoïétine ou stéroïdes androgéniques dans les 84 jours précédant le début du traitement à l’étude.
  • Plus de 10% de blastes au cours des 8 semaines précédant le début du traitement à l’étude.
  • Anémie pour des raisons autre que la myélobibrose.
  • Autre cancer dans les 5 dernières années, excepté un carcinome basocellulaire de la peau, un carcinome spinocellulaire de la peau ou un cancer de la prostate stade-1.
  • Sérologie VIH, VHB ou VHC positive.
  • Antécédent de traitement par pomalidomide.
  • Antécédent de réaction allergique ou d’éruption cutanée après traitement avec thalidomide ou lénalidomide.
  • Hyperthyroïdie ou hypothyroïdie, non contrôlées.
  • Thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire dans les 6 mois précédant le début du traitement à l’étude.
  • Maladie cardiaque cliniquement importante au cours des 6 derniers mois.
  • Femme enceinte ou allaitant.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Proportion de patients indépendants aux transfusions de globules rouges.

Carte des établissements