CLIP² Développement précoce des médicaments - Gustave Roussy
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L’Unité de phases précoces en oncologie (UPPO) de l’hôpital Foch est partenaire associé du CLIP² Gustave Roussy. L’objectif est d'élargir le portefeuille d'essais de phase précoce disponibles pour augmenter le nombre de patients pouvant bénéficier des innovations thérapeutiques en oncologie. Ce partenariat s’inscrit dans une collaboration totale, à partir du screening moléculaire et de l’identification des patients éligibles, à la proposition thérapeutique et sa réalisation. Les médecins oncologues de l’UPPO sont intégrés par visioconférence aux réunions du Département d’innovation thérapeutique et essais précoces (DITEP) : RCP moléculaires, screening des patients.
L'activité clinique précoce du CLIP² chez l’enfant et adolescent est menée au sein du service d'oncologie de l'enfant et de l'adolescent. Deux centres partenaires sont associés (service d’hématologie-immunologie pédiatrique de l’hôpital Robert Debré (AP-HP) et le département d'hématologie et d'oncologie pédiatriques de l’hôpital Trousseau (AP-HP). Le traitement des adolescentes (≥ 12 ans) et jeunes adultes (≥ 18 et < 25 ans) à Gustave Roussy est réalisé en collaboration entre le service d'oncologie de l'enfant et de l'adolescent, et le DITEP permettant le traitement de ces patients dans ses deux services, selon le type tumoral et le type d’essai clinique.
Axes stratégiques
Axe 1 : programme de médecine de précision
Le développement du screening moléculaire est essentiel pour mieux choisir les essais précoces pour chaque patient: le programme de biopsie liquide (STING) se poursuivra avec plus de 10 000 patients inclus depuis 2021. De nouveaux projets comme FRESH (transfert de technologie Foundation Medicine à l’IGR) renforceront cette activité. L’'IHU PRISM (Centre national de précision contre le cancer), dirigé par le Pr André, permettra de mieux sélectionner les patients, grâce à une connaissance holistique de la biologie du cancer. Le programme UNLOCK dirigé par le Pr Loriot vise à étudier les mécanismes d'action et de résistance aux traitements innovants, incluant des biopsies fraîches séquentielles pour décrire la biologie cellulaire à différents moments et développer des modèles de tumeurs.
Un des aspects essentiels de l'activité chez l’enfant et adolescent a été le développement du screening moléculaire, permettant le profilage moléculaire de la tumeur des patients en situation de rechute/réfractaires depuis 2016 au niveau international dans l’étude MAPPYACTS (sponsor Gustave Roussy, résultats publiés dans Cancer Discovery en 2022) et à depuis 2020, l'introduction du séquençage à haut débit via le Plan France Médecine Génomique 2025 et MAPPYACTS 2, qui vise à assurer la poursuite de la recherche clinique, translationnelle et fondamentale dans le domaine de la médecine de précision complexe en cancérologie.
Axe 2 : nouvelles phases 1
Le Département d’innovation thérapeutique et essais précoces (DITEP) et L’UPPO de l’Hôpital Foch se consacrent au développement précoce des médicaments avec plus de 200 essais actifs de phase I/II. Notre ambition est de développer des nouvelles stratégies thérapeutiques avec de nouveaux médicaments (FIH/FIC), l’innovation en radiothérapie et imagerie, développer les nouvelles immunothérapies (Thérapies cellulaires, bispécifiques, virus oncolytiques) et des essais en médecine nucléaire. Plusieurs partenariats avec des industriels ont été établis et la création du Paris Saclay Cancer Cluster (PSCC), dédié au développement de l'innovation en oncologie, contribuera à renforcer ces relations.
Le Département de cancérologie de l'enfant et de l'adolescent est le responsable de l’étude “Secured Access–European Proof-of-Concept Therapeutic Stratification Trial of Molecular Abnomalies in Relapsed or refractory Tumors” (AcSé-ESMART) (NCT02813135). AcSé-ESMART est un essai clinique international de phase I/II avec multiples bras de traitement qui a pour objectif d’évaluer la faisabilité et la pertinence clinique de l’administration de traitements innovants sur la base des anomalies moléculaires identifiées dans les tumeurs des enfants, des adolescents et des jeunes adultes qui sont en échec thérapeutique ou en récidive. Cette étude est ouverte depuis 2016 avec plus de 260 patients inclus fin 2024 et de nouveaux bras de traitement ouverts en 2025. En dehors de AcSé-ESMART, la collaboration entre les partenaires du CLIP² a aussi permis d’élargir le portfolio des essais cliniques de phase I/II chez l’enfant, l'adolescent et le jeune adulte, avec un focus spécifique sur les essais CAR-T et d'immunothérapie.
Axe 3 : nouvelles méthodologies des essais cliniques
La recherche sur les nouvelles méthodologies des essais cliniques et l’utilisation des RWE pour la démonstration de l’efficacité des produits de santé est une des mission du CLIP² pour anticiper la collecte de données et créer un "data-package" de haute qualité de données d’intérêt pour l’accès au marché (pertinence et complétude des données collectées) pour soutenir la demande de remboursement auprès des autorités en France, dès la phase 1. L’hôpital Foch fait partie intégrante du PSCC pour le package data.
Les partenaires du CLIP² ont mené le développement de l'étude observationnelle Secured Access to Innovative Medicines for Children with Cancer (SACHA)-France (sponsor : Gustave Roussy). L'étude SACHA-France recueille de manière prospective les données de sécurité et d'activité des traitements anticancéreux innovants compassionnels ou hors AMM chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes en France depuis mars 2020. L'étude est ouverte dans tous les centres de la Société française d'oncologie pédiatrique (SFCE). Depuis 2023, l’étude SACHA est devenue internationale avec la participation du Royaume-Uni, de l'Espagne, du Danemark, de l'Autriche, de l'Irlande et de l'Italie. Entre 2020 et 2024, plus de 1 000 patients ont été inclus. SACHA-France est fortement soutenue par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et a été approuvée par la Haute Autorité de santé (HAS) comme source de données en monde réel pour répondre aux demandes réglementaires concernant les programmes d'accès précoce et les études post-enregistrement en France.
Sites labellisés
Coordonnateur adulte : Pr Christophe MASSARD
christophe.massard@gustaveroussy.fr
Coordonnateur pédiatrique : Dr Pablo BERLANGA
pablo.berlanga@gustaveroussy.fr
Site principal adulte
Département d'innovation thérapeutique et d'essais précoces - DITEP (Institut Gustave Roussy, Villejuif)
Site principal pédiatrique
Département de cancérologie de l’enfant et de l’adolescent (Institut Gustave Roussy, Villejuif)
Sites partenaires
Service d'oncologie médicale (Hôpital Foch - Suresnes)
Médecin référent : Dr Raffaele RATTA
uppo@hopital-foch.com
Téléphone : 01 46 25 20 78
Service d'immuno-hématologie pédiatrique (hôpital Robert Debré AP-HP, Paris)
Médecin référent : Dr Benoit BRETHON
benoit.brethon@aphp.fr
Service d'hémato-immuno-oncologie (Hôpital Armand Trousseau, AP-HP, Paris)
Médecin référent : Pr Arnaud PETIT
arnaud.petit@aphp.fr
En savoir plus sur le CLIP² Gustave Roussy : site internet