Good news for patients with myelodysplastic syndromes and thrombocytopenia
Mené sur 250 patients atteints d'un syndrome myélodysplasique à faible risque et atteints d'une thrombocytopénie, cet essai de phase II évalue l'efficacité, du point de vue de de la survie avant progression de la maladie vers une leucémie myéloïde aiguë, du romiplostim, une protéine de fusion analogue à la thrombopoïétine (durée de suivi : 5 ans)
Thrombocytopenia occurs in 40–80% of patients with myelodysplastic syndromes.1 Low platelet counts1 and platelet dysfunction2 are associated with poor prognosis and increased risk of bleeding. Patients with lower-risk myelodysplastic syndromes are treated with supportive care and platelet transfusions, whereas patients with higher-risk disease are treated with hypomethylating drugs, with the aim of restoring bone marrow function and recovering platelet counts.
The Lancet Haematology , commentaire, 2017