A promising start for checkpoint inhibitors in childhood malignancies
Mené sur 154 enfants atteints d'un mélanome de stade avancé, d'une tumeur solide ou d'un lymphome surexprimant PD-L1 et de stade avancé, réfractaire ou récidivant (âge : 6 mois-17 ans, âge médian : 13 ans), cet essai de phase II évalue la dose maximale tolérée et l'efficacité, du point de vue de la proportion de patients obtenant une réponse objective, du pembrolizumab (durée médiane de suivi : 8,6 mois)
Therapeutic advancements in childhood malignancies are a particularly difficult challenge, with these malignancies consistently under-represented in early-phase clinical trials of novel anticancer therapies. Although a majority of childhood malignancies are curable, they require highly aggressive and intense therapy that leaves patients with potentially detrimental long-term side-effects. Therefore, the identification of treatment approaches that are more effective and ideally less toxic remains an urgent need.
The Lancet Oncology , commentaire, 2018