Polycythaemia vera, ruxolitinib, and hydroxyurea: where do we go now?
Mené sur 342 patients atteints de polyglobulie primitive essentielle et résistants ou intolérants à l'hydroxyurée, cet essai randomisé multicentrique international de phase III évalue l'efficacité, du point de vue de la réponse composite à 32 semaines (contrôle de l'hématocrite sans phlébotomie et réduction de 35% ou plus du volume de la rate), et la toxicité à long terme d'un traitement par ruxolitinib par rapport au meilleur traitement disponible en monothérapie
The myeloproliferative neoplasms, polycythaemia vera, essential thrombocytosis, and primary myelofibrosis are unique clonal haemopoietic stem-cell disorders because they share gain-of-function driver mutations in the JAK2, MPL, and CALR genes. These mutations directly or indirectly activate JAK2, the cognate tyrosine kinase of the erythropoietin and thrombopoietin receptors. Unlike in most haematological malignancies, however, constitutive JAK2 activation in the myeloproliferative neoplasms increases the production of morphologically and functionally normal circulating red blood cells, granulocytes, and platelets.