Résultats du cycle annuel EMERGINCaRE en 2023
Mis à jour le
Rappel
Le dispositif d'horizon scanning apporte un éclairage complémentaire aux analyses et décisions portées par les acteurs du secteur de la santé en charge de l'accès aux médicaments, sur l'offre dense des développements en oncologie dans un objectif de partage et de choix collectif afin d'optimiser l'accès au niveau national aux traitements qui pourraient apporter des améliorations dans les stratégies thérapeutiques de certains cancers au bénéfice des patients. Il ne s'agit en aucun cas d'une pré-évaluation de ces produits en amont des étapes classiques d'accès au marché de droit commun ou dérogatoire.
Les informations permettant la réalisation des cycles d'horizon scanning sont publiques et mises en perspective par les commentaires des professionnels de santé qui font le soin et la recherche au quotidien.
Le cycle 2023 a permis d'analyser un total de 65 essais cliniques portant sur 60 médicaments dans 75 indications différentes représentant 75 développements. Deux des développements obtenus sont des essais cliniques « baskets » (indications agnostiques). Un score INCa n'a pas pu être établi puisque aucun résultat n'était disponible par localisation concernée. Néanmoins, ces développements ont fait l'objet d'une évaluation par les cliniciens.
Parmi les 75 développements, 50 concernent des médicaments indiqués en oncologie solide et 25 en onco-hématologie. Les principales localisations retrouvées sont les cancers du poumon (n = 11), le myélome multiple (n = 7), les cancers gastriques (n = 4), les sarcomes des tissus mous (n = 4) et les lymphomes diffus à grandes cellules B (n = 4).
La majorité des développements concerne des traitements de première et deuxième lignes.
Au regard des scores attribués aux développements et des commentaires des cliniciens, le COPIL a décidé de prioriser six développements qui concernent :
- trois tumeurs solides et trois hémopathies malignes différentes ;
- tous des cancers avancés ou métastatiques ;
- des cancers de mauvais pronostics pour la moitié de ces développements ;
- des traitements indiqués en première ou deuxième ligne pour quatre développements ;
- six médicaments différents, dont deux MTI ;
- des médicaments « first in class » pour deux développements.
Finalement, les développements suivants ont été retenus par l'Institut et le COPIL pour le cycle 2023 :
- pegargiminase, associé au cisplatine et au pemetrexed, en première ligne du mésothéliome pleural malin, notamment car il s'agit d'un cancer de mauvais pronostic, d'une première ligne de traitement avec des accès prioritaires déjà obtenus aux États-Unis et en Europe et un score très élevé accordé par les professionnels de santé interrogés ;
- encorafénib, associé au cetuximab +/- chimiothérapie (oxaliplatine, irinotecan, acide folinique), en première ligne du cancer colorectal métastatique muté BRAF V600E, principalement car il s'agit d'un cancer de mauvais pronostic, d'une première ligne de traitement, avec un score très élevé attribué par les professionnels de santé interrogés
- tagraxofusp en première ligne dans la leucémie myélomonocytaire chronique, en particulier car il s'agit d'un cancer rare, d'un médicament « first in class » et en première ligne de traitement ;
- obecabtagène autoleucel en cinquième ligne dans la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récidivante chez l'adulte, entre autres car il s'agit d'un MTI (enjeux d'organisations des soins), avec des accès prioritaires déjà accordés aux États-Unis et en Europe ainsi qu'un bon score attribué par les professionnels de santé interrogés ;
- « AUTO4 » (CAR-T TRBC1) en quatrième ligne dans les lymphomes non hodgkiniens à cellules T TRBC1+, car il s'agit aussi d'un cancer de mauvais pronostic, d'un MTI (enjeux d'organisations des soins) et d'un produit « first in class » ;
- nab-sirolimus en deuxième ligne de traitement des tumeurs des cellules épithélioïdes périvasculaires, notamment car il s'agit d'un cancer rare, avec des accès prioritaires déjà obtenus en Europe et une AMM accordée dans cette indication aux États-Unis.